El pasado 2 de agosto publicamos un artículo en códigoF, en el que informamos que la Food and Drugs Administration (FDA), de los EE.UU., preveía aprobar en septiembre de este año una terapia génica, desarrollada por Novartis, para el tratamiento de los pacientes de leucemia con muy mal pronóstico y que no responden a los tratamientos disponibles.

El 30 de agosto, la FDA aprobó y liberó el fármaco mencionado, para su comercialización en los EE.UU.

El fármaco se llama Kymriah está basado en la técnica Chimeric Antigen Receptor T-cell (CART) y tiene como pacientes objetivo a niños y jóvenes de hasta 25 años, diagnosticados con leucemia linfoblástica aguda.

La eficacia de Kymriah está respaldado con los resultados obtenidos en un ensayo clínico realizado en 12 países, en los que un sorprendente 83% de los participantes alcanzaron la remisión del padecimiento y doce meses después, dos tercios seguían libres de cáncer.

De manera extremadamente simplificada, les comentamos que con la técnica CART, se extraen del paciente las células “T” inmunes y se manipulan, para crear unas “killer cells” (células asesinas), especializadas en destruir las células cancerosas, con la capacidad de replicarse hasta no eliminar del organismo de su huésped todas las células cancerosas.

La información financiera disponible afirma que Novartis invirtió 9.9 mil millones de dólares para desarrollar y poner al alcance de médicos y pacientes lo antes posible Kymriah, y aunque la cifra es, sin duda impresionante, Joseph Jimenez (SIC), CEO del citado laboratorio, comentó en una entrevista realizada por la revista Forbes, con el título: Will this man cure cáncer?:

“Le he dicho a nuestros investigadores que los recursos no son un problema, la velocidad es el problema”. “Quiero saber que necesitan para realizar el ensayo de fase III y llevar cuanto antes el producto al mercado. Estamos hablando de pacientes que están a punto de morir, y el dolor de perderlos es tan grande, que hacemos todo lo necesario, y vamos tan rápido como podemos, por lo que no permitiré que los recursos se interpongan en el camino “.

 

Por otra parte, Scott Gottlieb, Comisionado de la FDA comentó en un boletín publicado por ese organismo el 30 de agosto, con el título: “FDA approval brings first gene therapy to the United States”, lo siguiente: “Estamos entrando en una nueva frontera en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células de un paciente para atacar un cáncer mortal”. “Las nuevas tecnologías, como las terapias genéticas ofrecen el potencial para transformar la medicina y crear un punto de inflexión en nuestra actual capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables. En la FDA, estamos comprometidos para ayudar a acelerar el desarrollo y revisión de tratamientos innovadores que tienen el potencial de salvar vidas “.

Sin embargo, es importante mencionar que el Kymriah puede provocar efectos negativos severos, algunos de los cuales pueden poner en riesgo la vida del paciente que recibe este nuevo tratamiento. Sin embargo, y considerando que la vida de los pacientes ya está comprometida, y no alcanzaron ninguna respuesta satisfactoria a los tratamientos disponibles, la relación entre riesgo y beneficio fue lo suficientemente atractiva para que la FDA lo aprobara.

Atendiendo a la posibilidad de que Kymriah provoque el Síndrome de Liberación de Citoquinas (Cytokine Release Syndrome, CRS), y eventos neurológicos, la FDA condicionó su aprobación al establecimiento de una “Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos” (Evaluation and Mitigation Strategies, ETASU), la que incluye algunos candados para incrementar el uso seguro, entre los que destacan; que los hospitales y las clínicas que administren a sus pacientes Kymriah, estén certificadas. La certificación exige que el personal involucrado en la prescripción y administración del fármaco esté ampliamente capacitado para reconocer y manejar el CRS y los eventos neurológicos; que los centros de atención médica certificados establezcan protocolos para asegurar que Kymriah sólo se administre a los pacientes después de asegurarse que el tocilizumab (un fármaco para el tratamiento del CRS causado por células T inducidas) esté disponible para su uso inmediato.

El programa ETASU especifica que los pacientes deben ser ampliamente informados de los signos y síntomas de CRS y los posibles efectos tóxicos neurológicas después de la infusión de Kymriah, sensibilizándolos sobre la importancia de regresar inmediatamente al sitio de tratamiento, si desarrollan fiebre u otras reacciones adversas después de la administración del medicamento.

Fuentes:

U.S. Department of Health and Human Services.
Food and Drug Administration. FDA approval brings first gene therapy to the United States.

U.S. Department of Health and Human Services.
Food and Drug Administration. Approved Risk Evaluation and Mitigation Strategies (REMS).

Forbes. Pharma & Healthcare.
Is This How We’ll Cure Cancer?

códigoF. La FDA autorizará un tratamiento genético para las leucemias intratables,
desarrollado por Novartis

The Washington Post.
First gene therapy — ‘a true living drug’ — on the cusp of FDA approval.

Diario ABC.
CART: El esperanzador tratamiento que podría acabar con el cáncer.

Diario El País.
EEUU aprueba su primera terapia génica contra el cáncer.