Detienen el avance de una enfermedad neurodegenerativa rara de la edad adulta que no tiene cura y es mortal

El pasado 10 de julio se publicaron en la revista Science las conclusiones de un procedimiento experimental para detener el avance de una enfermedad neurodegenerativa rara y fatal denominada leucoencefalopatía del adulto con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP, por sus siglas en inglés), padecimiento que incluye la leucoencefalopatía difusa hereditaria con esferoides axónicos y leucodistrofia ortocromática pigmentadas, las que dañan a la microglía, una célula inmunitaria esencial del sistema nervioso central.

Tomado como punto de partida el conocimiento de que la microglía dañada era la principal causa para el desarrollo de la ALSP, los científicos se plantearon la hipótesis de que sustituyendo la célula inmunitaria defectuosa por una sana podrían detener la enfermedad, lo que consiguieron en ratones de laboratorio, en los que previamente desarrollaron las mutaciones humanas en CSF1R características de la enfermedad.

Los investigadores concluyen que la técnica para el reemplazo de la microglía, que consiguieron en un 91 %,  puede corregir las mutaciones patógenas de CSF1R, tanto en ratones ASLP como en humanos, deteniendo la progresión de la enfermedad y mejorando la función neurológica, lo que desde su punto de vista aporta la evidencia preclínica y clínica necesaria para acometer el reemplazo de microglía como una nueva estrategia terapéutica no solamente para la ALSP, sino también para otras enfermedades del Sistema Nervioso Central (SNC) que tienen disfunción microglial.