El pasado 23 de febrero, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) recomendó el otorgamiento de una licencia de comercialización en la Unión Europea, en circunstancias excepcionales, para Qalsody (tofersen), del laboratorio Biogen Netherlands B.V., una nueva terapia para la atención de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), cuya tasa de supervivencia oscila entre los 2 y 5 años posteriores al diagnóstico, y que este producto podría extender entre 6 y 19 meses, gracias a su capacidad para ralentizar el avance de la enfermedad aproximadamente en un 30%.
“La recomendación del CHMP para el otorgamiento de una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales, permite a los pacientes acceder a medicamentos para los que no se pueden obtener datos completos en condiciones normales de uso, ya sea porque hay muy pocos pacientes con la enfermedad, la recopilación de información completa sobre la eficacia y la seguridad del medicamento no sería ética, o porque hay lagunas en el conocimiento científico. Estos medicamentos están sujetos a obligaciones específicas posteriores a la autorización y a un seguimiento”. EMA
Vale la pena aclarar que el dictamen positivo emitido por el comité de medicamentos humanos (CHMP) de la EMA se fundamenta en la revisión profunda de la evidencia presentada hasta el momento por el laboratorio solicitante, y constituye el paso previo indispensable para que la Comisión Europea decida si le otorga el número de registro a Qalsody (tofersen) para su comercialización en toda la Unión Europea.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), coloquialmente conocida como la “enfermedad de Lou Gehrig”, un jugador profesional de béisbol estadounidense que se retiró y murió aquejado por la enfermedad, es un padecimiento neurodegenerativo progresivo que afecta a las células nerviosas del cerebro y de la médula espinal, neuronas motoras que van del cerebro a la médula espinal y de la médula espinal a los músculos de todo el cuerpo. La degeneración progresiva de las neuronas motoras ocasiona su muerte y, en la medida en que estas mueren, el cerebro pierde la capacidad de iniciar y controlar el movimiento de los músculos, hasta que, en las etapas avanzadas, los pacientes quedan totalmente paralizados.
Sin embargo, el CHMP establece que el laboratorio deberá presentar los nuevos datos que obtenga a partir de la autorización, los que eventualmente permitirán determinar con mayor confiabilidad la eficacia y seguridad de Qalsody. Paralelamente, un nuevo protocolo investigativo busca determinar si además de incrementar el tiempo de supervivencia, tofersen es capaz de retrasar, o incluso prevenir la aparición de ELA clínicamente manifestada en pacientes presintomáticos con una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1), lo que ocurre en alrededor del 2% de los pacientes con la enfermedad.
Les recomendamos escuchar el podcast La Esfera de códigoF sobre enfermedades raras, en el que abordamos, entre otras más, la ELA, dando click aquí.
Los efectos secundarios más reportados fueron dolor, fatiga, pirexia (fiebre), artralgia (dolor en las articulaciones), mialgia (dolor muscular), y aumento de los niveles de glóbulos blancos y proteínas en el líquido cefalorraquídeo (cerebro y médula espinal).
La noticia de esta recomendación abre un portal de esperanza para los pacientes, sus familiares y los médicos especialistas en la ELA, ya que, hasta el momento, los médicos solamente pueden prescribir medicamentos para paliar parcialmente los síntomas, mientras la ELA avanza inexorablemente hasta provocar la muerte del paciente.
Por: Manuel Garrod, miembro del Comité Editorial de códigoF
Fuentes:
Agencia Europea de Medicamentos. (23 de febrero de 2024).
New treatment for rare motor neurone disease recommended for approval
BIOGEN. (23 de febrero de 2024).
Biogen’s QALSODY® (tofersen), the First Therapy to Treat Rare, Genetic Form of ALS, Received Positive Opinion from CHMP
ALS Association. (s.f.).
¿Qué es la ELA?
