“La innovación farmacéutica ha sido clave en la mejora de la calidad y la esperanza de vida en las últimas décadas. Y ese protagonismo crece: si los nuevos medicamentos lanzados entre 1986 y 2000 fueron responsables de más del 40% del aumento de la esperanza de vida en el mundo, en la primera década del nuevo siglo ese porcentaje se incrementó hasta el 73%”. Farmaindustria España.
En este espacio, y en casi todos los demás medios, sin importar que se especialicen o no en temas de ciencia, salud, e investigación farmacéutica, se publican con cierta frecuencia sorprendentes noticias sobre el desarrollo de nuevas terapias farmacológicas, génicas y técnicas, y recursos para la trasplantología, los que revolucionan el tratamiento o cura de diversas enfermedades que antes eran mortales, o discapacitantes de por vida.
Sin embargo, muchas veces la barrera de los precios limita el acceso a estos impresionantes avances científicos en el cuidado y preservación de la salud, por lo que en algunas naciones se han puesto en marcha algunos modelos para acercar estas terapias a las personas que las necesitan.
Un buen ejemplo, es lo recientemente ocurrido en Brasil, se trata de la señora Da Silva, una madre que se enteró durante el transcurso de su segundo embarazo, que el bebé que gestaba, había sido diagnosticado con la misma enfermedad de su primogénito de 10 años, quien se encuentra paralizado y casi mudo.
La diferencia la hace un medicamento perteneciente a una clase de terapias génicas de vanguardia, mismas que ofrecen enormes promesas para las personas con enfermedades mortales o debilitantes, era imperativo tomar la oportunidad para permitirle a su segundo hijo tener mayores posibilidades para enfrentar su diagnóstico.
Los daños ocasionados al primer hijo de la mujer brasileña por la atrofia muscular espinal (AME), un raro trastorno genético son irreversibles, pero el segundo bebé en gestación, y aquejado también por la misma enfermedad que su hermano, podía ser tratado con Zolgensma, un tratamiento que se administra mediante una única infusión, perteneciente a una nueva clase de terapias génicas de vanguardia desarrollada por el laboratorio Novartis, pero el problema era el precio, ya que el costo de 2.1 millones de dólares (Estados Unidos, 2019), hicieron que las autoridades sanitarias de Brasil no quisieran adquirirlo.
Así que la Sra. Da Silva fue a la corte y ganó. Un juez dictaminó que el gobierno tenía que comprar la terapia para su hijo menor, Levi.
Hoy, Levi, de 2 años, charla, aplaude y gatea, todas las cosas que su hermano mayor, Lorenzo, de 10, nunca ha podido hacer.
Gracias a la demanda de esta mujer, su hijo y otras 100 familias más, obtuvieron sentencias favorables para que sus hijos con atrofia muscular espinal (AME), recibieran el tratamiento de Zolgensma.
Buscando ampliar la penetración de su medicamento, y al igual que hacen otros laboratorios de investigación farmacéutica, comprometidos con beneficiar al mayor número de pacientes, Novartis está buscando activamente establecer acuerdos de precio con los gobiernos de diferentes países, adecuándolos al nivel de sus economías.
“Durante la última década, los países ricos han dedicado una parte cada vez mayor de sus presupuestos farmacéuticos a pagar medicamentos costosos que tratan a una pequeña fracción de sus ciudadanos. Su gasto en los llamados medicamentos especializados, que tratan enfermedades raras, y a menudo graves, y pueden tener un precio enorme, ahora representa aproximadamente la mitad de sus gastos en medicamentos. Y se espera que siga creciendo”. New York Times.
Al respecto, el Dr. Steven Pearson, presidente del Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER), organización independiente sin fines de lucro con sede en Boston que evalúa el valor de los medicamentos con análisis clínicos integrales y de rentabilidad de tratamientos, pruebas y procedimientos, declaró: “Esta es la tan esperada ola de innovación que ayudará a abordar algunas condiciones mortales y potencialmente mortales. Pero si llega todo de una vez y los pagos no se pueden alargar, tendrá un efecto aplastante”.
En este contexto, es más que probable que muchas personas se cuestionen la razón o las razones válidas por la que estos nuevos tratamientos alcancen cifras que superan los 4 millones de USD (no es el caso de Zolgensma), y algunas explicaciones son: La investigación farmacéutica y el desarrollo de nuevas moléculas es un negocio de alto riesgo, en el que el fracaso es más que altamente probable. De los cientos o miles de moléculas prometedoras que se investigan durante aproximadamente diez años para un fin específico, y que en su desarrollo consumen altísimas inversiones en talento humano y financiero, y si hay éxito, solamente una superará las pruebas exhaustivas necesarias para solicitar a las autoridades regulatorias su registro para ser comercializado como medicamento, lo que no garantiza de ninguna manera el retorno a la inversión, ya que muchos medicamentos nuevos no sobreviven a largo plazo.
Por otra parte, en necesario comentar que cuanto más baja es la prevalencia de una enfermedad, y por lo tanto muy reducido el número de pacientes que requieren un fármaco, las posibilidades de recuperar las inversiones realizadas son cada vez más remotas, lo que disminuye los recursos para continuar financiando nuevas e indispensables investigaciones.
En el caso específico de la búsqueda de nuevos antibióticos que sean capaces de combatir con éxito a las bacterias multirresistentes, por ejemplo, la Organización Mundial de la Salud (OMS), y la Iniciativa Medicamentos para las Enfermedades Desatendidas (DNDi), establecieron la Alianza mundial de investigación y desarrollo de antibióticos (Global Antibiotic Research and Development Partnership -GARDP), en la que: Alemania, Luxemburgo, los Países Bajos, el Reino Unido, Sudáfrica, Suiza y el Wellcome Trust se comprometieron el 4 de septiembre de 2017, a destinar más de 56 millones de Euros para tratar de cumplir este objetivo.
Por otra parte, y sumándose al esfuerzo investigativo realizado por laboratorios farmacéuticos y universidades, la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por sus siglas en Inglés), una organización sin ánimo de lucro, se dedica a la investigación y desarrollo (I+D) de medicamentos para enfermedades olvidadas, como la leishmaniasis, la enfermedad de Chagas, la enfermedad del sueño, (tripanosomiasis africana humana o TAH), la malaria, el SIDA infantil, y ciertas infecciones causadas por helmintos.
Por: Manuel Garrod, miembro del Comité Editorial de códigoF.
Fuentes:
New York Times. (24 de enero del 2023).
Dilemma for Governments: How to Pay for Million-Dollar Therapies
Farmaindustria. (22 de noviembre del 2019).
El medicamento, cada vez más protagonista del incremento de la esperanza de vida.
códigoF. (26 de septiembre del 2017).
La OMS advierte: “El mundo se está quedando sin antibióticos eficaces”.
MedlinePlus. (26 de mayo del 2021).
Atrofia muscular espinal.
Salud con Lupa. (30 de enero de 2023).
Un dilema para los gobiernos: cómo pagar terapias de millones de dólares.
