Con esta terapia, una menor de 11 años ha sido curada en España de una rara enfermedad genética, que tiene una tasa de mortalidad de entre el 30 y el 66 %
Cada vez con mayor frecuencia nos enteramos que las terapias genéticas CAR-T, desarrolladas por el investigador estadounidense Carl H. June, alcanzan nuevos hitos en el tratamiento exitoso de enfermedades para las que no existía cura, demostrándonos el inconmensurable valor que tienen y tendrán en la práctica médica futura.
Entre los más recientes logros de la medicina genética personalizada, les compartimos en esta nota la curación de una chica de 11 años de edad diagnosticada con dermatomiositis anti-MD5, una enfermedad genética que afecta al sistema inmune; tan rara, que solamente una persona por cada millón de habitantes la padece.
“El Laboratorio June es principalmente responsable del desarrollo de nuevos CAR y nuevos vectores para indicaciones actuales y propuestas. Este laboratorio también fomenta el desarrollo de estudiantes de Penn tanto en programas de doctorado como de posdoctorado. El Laboratorio June proporciona a los investigadores las herramientas que necesitan para traducir los conocimientos de laboratorio en terapias seguras y efectivas contra el cáncer. El Laboratorio June trabaja con miembros de la facultad de la Universidad de Pensilvania interesados en trasladar ideas de investigación centradas en la biología a ensayos clínicos”. Perelman, School of Medicine. University of Pennsylvania
La hazaña de curar a esta menor corona el esfuerzo de un equipo de profesionales sanitarios del Hospital Universitario público La Paz, en Madrid, España, que aplicó esta terapia bajo el rubro de “uso compasivo”, atendiendo al estado crítico en el que se encontraba la paciente, quien estaba ingresada en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI) con un pésimo pronóstico, y sin que hubiera otra opción para tratar de salvar su vida.
La dermatomiositis anti-MDA5 se caracteriza por el desarrollo de un rápido y grave daño pulmonar que conlleva una elevada tasa de mortalidad (entre el 30 y el 66 % de los pacientes) en los seis primeros meses desde su aparición.
Vale la pena precisar que este logro ha sido dado a conocer once meses después de que el tratamiento fuese aplicado, lapso en el que la paciente ha mostrado, además de la remisión total de la enfermedad, una mejora progresiva en su capacidad motriz, la capacidad de respirar por sí misma sin necesidad de ventilación mecánica y asistencia ventricular extracorpórea durante el día, y no requerir ningún tratamiento inmunosupresor. Todo ello, extraordinario.
“Este logro de la sanidad pública madrileña en colaboración con otras Administraciones, ha sido posible gracias a la implicación de un equipo multidisciplinar conformado por profesionales sanitarios de diferentes servicios de La Paz: Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI, así como personal del Instituto de Investigación de este complejo sanitario (IdiPAZ) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer”. Comunidad de Madrid
¿Qué es la terapia CART-T?
El Instituto Nacional de Cáncer de los EE. UU. define a las terapias CAR-T como un tipo de tratamiento en el que se modifican las células T (un tipo de célula inmunitaria) de un paciente en el laboratorio, para que se unan a las células cancerosas y las destruyan. La sangre obtenida de una vena del brazo del paciente pasa por un tubo hasta una máquina de aféresis que extrae los glóbulos blancos, incluso las células T, y devuelve el resto de la sangre al paciente. Luego, en el laboratorio, el gen que produce un receptor especial –que se llama receptor quimérico para el antígeno (CAR)– se añade a las células T, y se reproducen millones de células T con CAR que el paciente recibe mediante infusión. Las células T con CAR se unen a un antígeno de las células cancerosas y las destruyen.
Deseamos que pronto, en alguno de los centros hospitalarios de mayor nivel en nuestro país, se empiecen a realizar las terapias CAR-T.
Por: Manuel Garrod, miembro del Comité Editorial de códigoF
Fuentes:
Comunidad de Madrid. (5 de mayo de 2025).
La sanidad pública madrileña, pionera mundial al tratar con éxito una enfermedad rara autoinmune con terapia CAR-T (clonado).
Instituto Nacional de Cáncer. (s.f.).
Terapia de células T con CAR.
Med. (29 de abril de 2025).
CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease.
Perelman, School of Medicine. (s.f.).
Carl H. June, MD.
