Guía CTD de COFEPRIS acelera el acceso a medicamentos huérfanos

Los medicamentos huérfanos en México

Los medicamentos huérfanos son terapias destinadas a prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades raras, padecimientos de baja prevalencia que suelen ser graves y de curso crónico. En México, se consideran raras las enfermedades con prevalencia ≤ 5 por cada 10,000 habitantes.

Estas enfermedades presentan alta complejidad clínica y diagnóstico difícil; más del 80% tienen origen genético y, aunque se asocian a la infancia, más de la mitad inicia en la edad adulta. La combinación de pocos pacientes y necesidades clínicas altas explica la importancia de guías que aseguren expedientes completos y comparables.

A pesar de los avances científicos, son muchas las ER y pocas cuentan con tratamiento específico; por ello, elevar la calidad documental y la homologación de requisitos impacta en la disponibilidad oportuna de terapias.

Qué se publicó y por qué importa

La guía (versión 1.0, septiembre de 2025) define cómo deben integrarse y ordenarse los documentos del expediente en formato CTD para:

• Solicitar el Oficio de Reconocimiento de Medicamento Huérfano (ORMH).
• Tramitar modificaciones (MORMH) y prórrogas. 

Con esto, COFEPRIS fortalece la transparencia y la previsibilidad regulatoria, clave para acortar tiempos y mejorar la calidad de los archivos sometidos.

A quién aplica

La guía aplica a titulares, solicitantes y representantes legales que promuevan trámites de medicamentos de síntesis química, biotecnológicos, productos biológicos y terapias avanzadas que cumplan el criterio de prevalencia de enfermedad rara (≤ 5 por cada 10 000 habitantes).

Cómo se organiza el expediente (CTD)

El expediente se estructura en cinco módulos:
Módulo 1 (administrativo-legal, específico de México), Módulo 2 (resúmenes), Módulo 3 (calidad), Módulo 4 (preclínica) y Módulo 5 (clínica). El documento recalca no modificar la organización CTD definida por ICH M4.

• Módulo 1: detalla solicitudes, cartas anexas, historial del reconocimiento, acreditación de personalidad jurídica/RUPA, estatus de CBPF, licencias sanitarias, convenios de maquila/acondicionado/almacenamiento/distribución, titulares extranjeros, farmacovigilancia, propiedad industrial y denominación distintiva. Incluye formatos de control de cambios para etiquetas, instructivo e información para prescribir.

• Sección 3.2.R (Información regional) del Módulo 3: precisa requerimientos específicos para México, p. ej., documentación de producción, validaciones, y contenidos que no están armonizados internacionalmente.

Qué debe incluir el Módulo 3 (calidad)

La guía especifica, entre otros puntos:

• 3.2.S Fármaco/biofármaco/antígeno: fabricación, control y estabilidad por sitio y fabricante.
• 3.2.P Producto terminado: formulación cuali-cuantitativa, sistema contenedor-cierre, validación del proceso (posible protocolo para lotes piloto nacionales), controles y estabilidad conforme a NOM-073 (incluyendo fotoestabilidad y estabilidad en uso).

Normatividad y alineación internacional

El documento referencia NOM-072 (etiquetado), NOM-073 (estabilidad) y NOM-220 (farmacovigilancia), así como el uso de SmPC/IPP, CLV/CPF, y opiniones del Comité de Moléculas Nuevas y del Plan de Manejo de Riesgos. Reitera la historia regulatoria de los huérfanos en México y su anclaje en el artículo 224 Bis de la LGS.

Qué cambia para la industria y los pacientes

Para la industria: mayor claridad documental, homologación de criterios y reducción de reprocesos.
Para pacientes con enfermedades raras: una vía regulatoria más consistente, que favorece la disponibilidad de terapias y la equidad en el acceso, en línea con el mensaje institucional de armonización regulatoria y procesos transparentes.