Aunque todavía es muy temprano para asegurar su viabilidad final, no sería razonable dejar de compartir una noticia que augura un posible mejor futuro para las personas afectadas por la enfermedad de Huntington.
La enfermedad de Huntington es una afección hereditaria que provoca el desgaste de algunas células nerviosas del cerebro. Las personas nacen con un gen defectuoso pero los síntomas no aparecen hasta después de los 30 ó 40 años. Los síntomas iniciales de esta enfermedad pueden incluir movimientos descontrolados, torpeza y problemas de equilibrio, con el avance de la enfermedad, puede impedir caminar, hablar y tragar. Algunas personas dejan de reconocer a sus familiares, aunque otras están conscientes de lo que los rodea y pueden expresar sus emociones.
El pasado 6 de mayo, la revista Science informó que los resultados obtenidos en el ensayo de un fármaco experimental (un tramo corto de ADN sintético llamado HTTRx), aplicado a 46 pacientes diagnosticados con la enfermedad de Huntington, mostraron que además de bloquear la producción de la proteína huntingtina mutante, no generó reacciones adversas graves en los sujetos de estudio.
Por otra parte, los resultados también mostraron que el HTTRx redujo los niveles de la proteína huntingtina mutante en el líquido cefalorraquídeo (LCR) que baña la médula espinal, revirtiendo los síntomas motores y cognitivos de Huntington en ratones de laboratorio.
Para dar continuidad y solidez a los primeros resultados de la prueba del fármaco experimental HTTRx, se inició en enero un ensayo clínico con 660 voluntarios, del que se espera tener resultados definitivos para marzo del 2022, por lo que todavía habrá que esperar casi tres años para saber si esta promesa contra el Huntington se materializa en un fármaco concreto.
La amplitud y duración del estudio atienden a la lenta progresión de la enfermedad, permitiendo determinar en ese lapso, si el HTTRx logra efectivamente disminuir la velocidad del avance de la enfermedad o detenerla por completo.
Fuentes:
Science.
Experimental Huntington disease drug reduces toxic protein, newly published data confirm.
Markets Insider.
Ionis Pharmaceuticals Licenses IONIS-HTT Rx to Partner Following Successful Phase 1/2a Study in Patients with Huntington’s Disease.
MedlinePlus.
Enfermedad de Huntington.
