A pesar de lo prometedor que resulta la edición genética para la corrección de algunas enfermedades hereditarias, como las leucemias intratables, la sordera provocada por el síndrome de Usher y la retinosis pigmentaria, por mencionar algunas, el uso del CRISPR–Cas9 no se ha extendido, ante la posibilidad de que el reordenamiento provocado por la modificación provoque mayores daños que los que busca reparar.
Los científicos han estudiado las alteraciones genéticas potenciales inducidas por la edición en las inmediaciones del sitio objetivo y en las secuencias distales fuera del objetivo, lo que los llevó a concluir que el CRISPR-Cas9 era razonablemente específico.
Sin embargo, un equipo de investigadores del Reino Unido, realizó un estudio sobre el impacto de la edición genética, cuyos resultados fueron publicados el pasado 16 de julio en la revista Nature biotechnology con el título: “Repair of double-strand breaks induced by CRISPR–Cas9 leads to large deletions and complex rearrangements”, en el que concluyeron que el uso de la la edición genética (realizada en ratones de laboratorio), produjo mutagénesis significativa en el objetivo, así como grandes deleciones (mutaciones genéticas consistentes en la pérdida de uno o más nucleótidos de la secuencia del ADN), lo que podrían tener consecuencias patogénicas, o en lenguaje llano, provocar el desarrollo de otras enfermedades.
“Especulamos que las evaluaciones actuales pueden haber pasado por alto una proporción sustancial de genotipos potenciales generados por corte y reparación de Cas9 en el objetivo, algunos de los cuales pueden tener posibles consecuencias patogénicas después de la edición somática de grandes poblaciones de células mitóticamente activas”. Nature biotechnology.
En términos generales podemos decir que, al editar una secuencia genética, las células no permanecen estáticas, pudiendo desarrollar importantes reordenaciones, con consecuencias imprevisibles, lo que sugiere un uso cuidadoso de esta técnica.
Los investigadores acotan que estos primeros hallazgos, los que deben ser ampliados y confirmados en futuros estudios, no sugieren ni promueven la cancelación del uso de la edición genética CRISPR–Cas9, pero si alertan sobre el desarrollo de posibles consecuencias negativas.
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Los autores del estudio aplicaron la técnica de edición genética conocida como CRISPR-Cas9 para cortar una sección específica del gen TMC1 del ADN de los ratones, eliminando la proteína defectuosa, responsable de la sordera hereditaria.
Fuente:
Nature biotechnology. Repair of double-strand breaks induced by CRISPR–Cas9 leads to large deletions and complex rearrangements. Michael Kosicki, Kart Tömberg & Allan Bradley.Published 16 July 2018.
