El pasado 13 de diciembre les dimos a conocer en este medio que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) había autorizado dos terapias basadas en la técnica de edición genética CRISPR-Cas9 para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años en adelante, colocando a Casgevy y Lyfgenia en un sitial icónico en la historia de la medicina.
“La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan a aproximadamente 100 mil personas en los EE. UU (y 20 millones en todo el mundo). Es más común entre los afroamericanos, y aunque en menor prevalencia, también afecta a los hispanoamericanos. El principal problema de la anemia falciforme es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo. Mutación que provoca que los glóbulos rojos desarrollen una forma de media luna o de “hoz”. Estos glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daño a los órganos llamados eventos vasooclusivos (VOE) o crisis vasooclusivas (VOC). La recurrencia de estos eventos o crisis puede provocar discapacidades potencialmente mortales y/o muerte prematura”. FDA

Por su parte, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, pos sus siglas en inglés) recomendó la aprobación de Casgevy (exagamglogene autotemcel) indicado para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones y la anemia falciforme grave en pacientes de 12 años de edad en adelante, para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado, y no hay un donante adecuado disponible.

La aprobación es otorgada por el esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que brinda apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes.

Al respecto, la EMA declaró: “Esta nueva terapia puede liberar a los pacientes de la carga de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean los vasos sanguíneos pequeños, y tiene el potencial de mejorar significativamente su calidad de vida”.

Vale la pena aclarar que la recomendación del Comité de Terapias Avanzadas (CAT), y el comité de expertos de la EMA en medicamentos celulares y genéticos (CHMP), coinciden en que los beneficios de Casgevy superan los posibles riesgos en pacientes con beta talasemia y anemia falciforme. La opinión del CHMP es un paso intermedio en el camino de Casgevy hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la Unión Europea, una vez obtenida la autorización de comercialización.

Por: Manuel Garrod, miembro del Comité Editorial de códigoF

Fuentes:

European Medicines Agency. (15 de diciembre de 2023).
First gene editing therapy to treat beta thalassemia and severe sickle cell disease

códigoF. (13 de diciembre de 2023).
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